在最近的一次公告中，Sarepta Therapeutics（NASDAQ:SRPT）表示将继续向行走能力患者发运其基因疗法Elevidys，这一决策是在美国食品药品监督管理局（FDA）于周五非正式要求公司自愿暂停出货后做出的。该疗法专为罹患杜氏肌肉萎缩症的患者设计，然而近期有三名患者死亡与此治疗相关，引起了外界的担忧。 Sarepta指出，在早期试验中，另一种基因疗法SRP-9004也报告了一名参加者因肝衰竭去世的事件。尽管如此，公司强调，根据他们对资料的全面科学解读，目前没有新的或改变的安全讯号显示影响到行走能力的患者。因此，他们决定不会停止Elevidys的供应。Sarepta承诺将继续与FDA进行沟通，确保患者的安全及医疗可及性。 这一决策引发了公众的广泛关注和讨论，尤其是考虑到之前已经有两名患者因使用Elevidys而死亡。未来，Sarepta需更加谨慎，并努力平衡产品供应与患者安全之间的矛盾，以维护公司的声誉和市场地位。