最近の発表で、 Sarepta Therapeutics （ NASDAQ ： SRPT ） は、歩行可能な患者への遺伝子治療薬 Elevidys の出荷を継続すると述べました。この決定は、米国食品医薬品局 （ FDA ） が金曜日に自発的な出荷停止を非公式に要求した後に行われました。この治療法はデュッセル筋萎縮症の患者を対象に設計されているが、最近 3 人の患者がこの治療に関連して死亡し、外界の懸念を引き起こしている。サレプタは、以前の試験では、別の遺伝子治療 SRP—9004 も 1 人の参加者が肝不全による死亡を報告したと述べた。それにもかかわらず、同社は、データの包括的な科学的解釈に基づいて、患者の歩行能力に影響を与える新しいまたは変更された安全シグナルを示さないことを強調する。そのため、彼らは Elevidys の供給を停止しないことを決めた。サレプタは、患者の安全と医療アクセシビリティを確保するために FDA と引き続き連携することを約束します。この決定は、特に Elevidys の使用により 2 人の患者が死亡したことを考えると、広範な世論と議論を引き起こした。今後、 Sarepta はより慎重に製品供給と患者の安全性のバランスを取るために努力し、会社の評判と市場ポジションを維持します。