最近、 Sarepta Therapeutics （NASDAQ： SRPT） は、デュッセイジストロフィー （DMD） に対する遺伝子療法である Elevidys の急性肝不全による 2 番目の死亡を発表し、医療界と投資家を驚かせた。同社は 3 ヶ月前に同様の死亡を報告しており、この治療法の潜在的な安全性を示しています。ブルームバーグ · ニュースの報道によると、この治療を受けた患者は、 Elevidys を用いた後に急性肝不全を発症し、不運に死亡した。専門家は、遺伝子療法は多くの希少疾患に新たな希望をもたらしますが、特にその長期的影響が完全に理解されていない場合には、無視できないリスクも伴うと指摘しています。現在、 Sarepta はこれらの死亡が治療と直接関連しているかどうかを評価する内部調査を行っている。同時に、患者の安全を確保するために監視と研究を強化すると述べた。しかし、セキュリティ問題に効果的に対処できなければ、市場のコンフィデンスや将来の開発計画に影響を及ぼす可能性があるとアナリストは考えています。それにもかかわらず、支持者は遺伝子療法を DMD 治療のブレークスルーであると主張し、業界がより安全な治療法を探求し続けるよう呼びかける。今後、イノベーションと安全性のバランスを取ることは、バイオテクノロジー産業が解決すべき重要な課題になるでしょう。