精确生物科学（Precise BioSciences）于周三发布，其实验性疗法PBGENE-DMZ获得美国食品药品监督管理局（FDA）的预约儿童病认证，这一信息使该公司股票在早盘交易中大幅上涨约10%。主席发展与商务官Cindy Atwell表示：“获得这项认证突然表明针对李斯特肉收缩治疗（DMZ）男孩切切需要新的治疗选择。”PBGENE-DMZ计划利用其ACAUS基因编辑平台的独特能力，消除去年肉蛋白质营养不良蛋白基因的45-55外观表现，预计可为多60%的DMZ患者带来持久的功能改善。精细生物科学尚未完成目前正在进行的最终IND启动药物研究，并于2026年产生初步临床资料。根据FDA的规定，请参阅儿童疾病认证给予这些对影响轻微于20万人的严重和危机及生命的疾病，并且主要影响18岁以上的个人的授权。这不仅是对DMZ患者的一线希望，也可能改变未来相关疗法的开发方向。