美国食品药品监督管理局（FDA）于本周五宣布，将对一名接受Sarepta Therapeutics（NASDAQ:SRPT）基因疗法Elevidys治疗的8岁男孩之死展开调查。该事件发生于2025年6月7日，引起广泛关注。Elevidys是一种针对杜氏肌肉萎缩症的病毒载体基因疗法，使用Sarepta的AAVrh74平台技术。 根据最新报导，FDA要求Sarepta必须进行新研究，以解决安全性问题并重新推出其基因疗法。此举是因为公司近期有三名患者因肝衰竭而去世，此情况与Elevidys以及另一种公司开发的基因疗法有关。面对这些挑战，Sarepta已于周一暂停了在美国的药物出货，导致其股价在延长交易中下跌超过4%。 尽管公司正在进行重组，但专家指出，这次事件可能会影响投资者信心，未来若无法有效回应FDA的质疑，其市场表现恐怕难以改善。此外，欧盟小组也拒绝支援Sarepta和Roche合作的基因疗法，加剧了公司的困境。