精准生物科学（Precision BioSciences）于周三宣布，其实验性疗法PBGENE-DMD获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿童疾病认证，这一讯息使该公司股票在早盘交易中大幅上涨约10%。首席发展与商务官Cindy Atwell表示：“获得此项认证突显了针对杜氏肌肉萎缩症（DMD）男孩迫切需要新的治疗选择。” PBGENE-DMD计划利用其ARCUS基因编辑平台的独特能力，旨在去除肌肉蛋白质dystrophin基因的45-55外显子，预期可为多达60%的DMD患者带来持久的功能改善。精准生物科学期待完成目前正在进行的最终IND启用毒理研究，并在2026年产生初步临床资料。 根据FDA的规定，罕见儿童疾病认证授予那些针对影响少于20万人的严重和危及生命的疾病，且主要影响18岁以下个体的疗法。此举不仅是对DMD患者的一线希望，也可能改变未来相关疗法的开发方向。