Precision BioSciences は水曜日、同社の実験治療薬 PBGENE—DMD が米国食品医薬品局 （ FDA ） から希少小児疾患の認定を受けたと発表し、同社の株価は朝取引で約 10% 上昇しました。開発 · ビジネス担当最高責任者 Cindy Atwell は、「この認定は、デュッパー筋萎縮症 （ DMD ） の少年に対する新たな治療選択肢の緊急の必要性を強調しています。」PBGENE—DMD プロジェクトは、筋肉タンパク質ジストロフィン遺伝子のエクソン 45 — 55 を除去することを目的とした ARCUS 遺伝子編集プラットフォームのユニークな能力を利用し、 DMD 患者の最大 60% に持続的な機能改善をもたらすと期待されています。Precision Biosciences は、現在進行中の最終 IND 対応毒性研究を完了し、 2026 年に予備臨床データを生成することを期待しています。FDA による希少小児疾患の認定は、 20 万人未満に影響し、主に 18 歳未満の個人に影響する重篤で生命を脅かす疾患に対する治療に付与されます。この動きは DMD 患者にとって一線希望であるだけでなく、将来の関連治療法の開発方向を変えることもできる。