世界の医薬品市場において、 Biogen は最近、脊髄性筋萎縮症 （ SMA ） の治療薬であるスピナラザに関する新しいデータを発表し、用量の増加がより良い臨床効果をもたらす可能性があることを示しています。新しいプロトコルに従って、患者は最初に 14 日間隔で 50 mg の用量を 2 回注射し、その後 4 ヶ月ごとに 28 mg の維持療法を受けた。現在市販されているスピナラザは 12 mg をベースとし、 4 回の負荷用量と同様の維持用量を投与する。DEVOTE 試験のパート C 部分は、平均 4 年間のスピナラザ 12mg 治療を受けた患者に特化した結果、ほとんどの参加者は、 Hammersmith Functional Movement Score Extended Kit 、上肢モジュールの改訂、および / または臨床全体変化印象などの指標で改善を示した。さらに、 NURTURE 研究は、臨床前幼児の 92% が独立して歩行できることを示す心強いデータを提供します。業界における意見の相違にもかかわらず、これらの情報は間違いなく Biogen の将来の成長のための強固な基盤を築き、新しい治療基準をリードする可能性があります。今後、バイオゲンは、より多くの患者がこの革新的な治療法の恩恵を受けられるように、研究を継続する予定です。