米国食品医薬品局 （ FDA ） は金曜日、 Sarepta Therapeutics （ NASDAQ ： SRPT ） の遺伝子治療薬 Elevidys の治療を受けた 8 歳の少年の死亡について調査を開始すると発表した。2025 年 6 月 7 日に発生し、多くの注目を集めた。Elevidys は、 Sarepta の AAVrh74 プラットフォーム技術を使用した、デュッセイの筋萎縮症に対するウイルスベクター遺伝子療法である。最新の報告によると、 FDA は Sarepta に安全性の問題に対処し、遺伝子療法を再導入するための新しい研究を行うよう要求した。この動きは、 Elevidys と別の会社が開発した遺伝子療法に関連した肝不全で 3 人の患者が最近死亡したためです。これらの課題に直面して、 Sarepta は月曜日に米国への医薬品出荷を停止し、延長取引で株価が 4% 以上下落した。同社は再編中だが、専門家は、この事件が投資家のコンフィデンスに影響を及ぼす可能性があり、将来 FDA の疑問に効果的に対応できなければ、その市場パフォーマンスは改善しにくいだろうと指摘した。さらに、 EU グループも、サレプタとロシュの遺伝子療法の支援を拒否し、同社の窮状を悪化させた。