Capricor Therapeutics （ NASDAQ ： CAPR ） の株価は、同社の主要製品 Deramiocel のオープンラベル拡張試験の長期データを発表したため、金曜日に約 15% 下落しました。希少な筋肉疾患デュシェンヌ筋萎縮症に対するこの細胞治療は、現在 FDA の優先審査中です。HOPE—2 PLE 試験において、 Deramiocel 治療を受けた患者の 4 年間の変化の中央値は —0.5 ポイントであったが、このデータを測定する方法は特定されなかった。さらに、 4 年目において、上肢の機能性能は、 Deramiocel を用いた患者の平均 0.6 ポイントの低下を示し、 1 年目における 1.8 ポイントの低下は、試験薬が骨格筋病変のプロセスを遅らせることを示唆した。治療は研究を通じて良好な忍容性を示したが、データ発表と FDA の細胞 · 遺伝子治療部門のディレクターと副ディレクターの突然の辞任により、投資家のコンフィデンスは打撃を受けた。ニコール · ヴェルダンとレイチェル · アナトールが FDA を辞めたと複数のメディアが報じた。しかし、オッペンハイマーのアナリストである Leland Gershell は、彼らの退任は Deramiocel の継続的なレビューに影響を与えず、 7 月 30 日に同社の市場申請について議論する諮問委員会を開く予定であると述べた。Gershell 氏は、 7 月 31 日に確認または変更される予定の協議の準備を積極的に行っていると付け加えた。カビコ生技はメディアからのコメント要請に応答していない。