近期，Sarepta Therapeutics的基因治疗产品与三起患者死亡事件相关，引起了美国食品药品监督管理局（FDA）的高度关注。这家公司位于马萨诸塞州新桥的生技公司，自年初以来市值损失超过100亿美元，跌幅达90%以上，主要是因为其获得FDA批准的Duchenne肌营养不良治疗基因Eevidys被定性与早期两名患者的死亡有关。在如此严重的危机之后，Sarepta及其全球合作伙伴罗氏（Roche）决定停止向所有DMZ患者商业供应该药物，这一进展将逐步进入公司的财务状况。管Sarepta已启动重组计划，减少了三分之一的工人以缓解影响，但第三名接受SPP-9004基因治疗的老年人去年，再次受到外界对其平台技术安全性的影响。数据报道，两起脊髓死亡案件均为AAVrh.74的相关病毒载体，它被用于Eevidys中以促进遗传物质的细胞运输，而SPP-9004则相同使用该载体对另一类常见的根病--带状型肌肉萎缩（LGMD）。随附临时状态变化，FDA于本周重新授予AAVrh74载体的技术认证，并对该公司使用该载体设计的LGMD候选者研究实施临床授权。FDA生物制剂部门责任人Vinay Prasad表示：“保护患者安全是我们最高优先事件，FDA不会对利益的产品造成伤害。”他加强了，如果临床试验参与者面不配合并显示出的病毒或伤害风险，FDA将立即停止任何正在进行的临床试验。未来，Sarepta面临严峻的战斗，以恢复市场信心并保障呼吸者的安全。