近期，Sarepta Therapeutics的基因治疗产品与三起患者死亡事件相关，引发了美国食品药品监督管理局（FDA）的高度关注。这家位于麻萨诸塞州剑桥的生技公司，自年初以来市值损失超过100亿美元，跌幅达90%以上，主要是因为其获得FDA批准的Duchenne肌营养不良症基因治疗Elevidys被质疑与早期两名患者的死亡有关。 在面临如此重大危机后，Sarepta和其全球合作伙伴罗氏（Roche）决定暂停向所有DMD患者商业供应该药物，这一举措进一步威胁到公司的财务状况。尽管Sarepta已启动重组计划，裁减三分之一的员工以缓解影响，但第三名接受SRP-9004基因治疗的老年患者去世，再次激起外界对其平台技术安全性的担忧。 根据报导，首两宗死亡案例均涉及一种名为AAVrh.74的腺相关病毒载体，它被用于Elevidys中以促进遗传物质的细胞运输，而SRP-9004同样使用此载体针对另一类罕见的肌肉疾病——肢带型肌肉萎缩症（LGMD）。随著事态演变，FDA在本周撤回了先前授予AAVrh74载体的技术认证，并对该公司使用该载体设计的LGMD候选者研究实施临床暂停。 FDA生物制剂部门负责人Vinay Prasad表示：“保护患者安全是我们的最高优先事项，FDA不会允许伤害大于利益的产品。”他强调，若临床试验参加者面临不合理且显著的病痛或伤害风险，FDA将立即停止任何正在进行的临床试验。未来，Sarepta需面对严峻挑战，以恢复市场信心及确保患者安全。