最近、 Sarepta Therapeutics の遺伝子治療製品は、 3 人の患者の死亡に関連し、米国食品医薬品局 （ FDA ） の高い懸念を引き起こしました。マサチューセッツ州ケンブリッジに拠点を置くこのバイオテクノロジー会社は、年初以来 100 億ドル以上の時価総額を失い、 90% 以上減少しました。主に FDA の承認を受けた Duchenne 筋ジストロフィー遺伝子治療 Elevidys が 2 人の初期の患者の死亡に関連した疑いがあったためです。このような重大な危機に直面した後、サレプタとグローバルパートナーであるロシュは、すべての DMD 患者への薬剤の商業供給を停止することを決定し、会社の財務状況をさらに脅かしました。サレプタは、影響を緩和するために従業員の 3 分の 1 を削減する再編計画を開始したが、 SRP—9004 遺伝子治療を受けた 3 人目の高齢患者の死は、プラットフォーム技術の安全性に対する懸念を再び高めた。最初の 2 件の死亡は、遺伝子物質の細胞輸送を促進するために Elevidys で使用された AAVrh.74 と呼ばれるアデノ関連ウイルスベクターと関係しており、 SRP—9004 はまた、別のまれな筋肉疾患である肢帯筋萎縮症 （LGMD） に対して使用している。事情が進展するにつれ、 FDA は今週、 AAVrh74 ベクターに以前に付与された技術承認を取り下げ、ベクター設計を用いた同社の LGMD 候補試験の臨床停止を実施した。FDA バイオ医薬品部門の責任者である Vinay Prasad 氏は、「患者の安全を守ることは当社の最優先事項であり、 FDA は利益よりも害を及ぼす製品を許さない」と述べています。FDA は、臨床試験参加者が不合理かつ著しい病気または傷害のリスクにさらされると、進行中の臨床試験を直ちに停止すると強調した。今後、 Sarepta は市場の信頼を回復し、患者の安全を確保するための厳しい課題に直面します。